| Een visie en ‘roadmap’ voor Stratified Medicines De ‘Vision and Roadmap: Stratified Medicines in the UK’ is een compacte brochure, die het lezen zeker waard is. Inhoudelijk is het een prima strategisch document, opgesteld in samenwerking met de betrokken stakeholders in het Verenigd Koninkrijk, met een heldere toekomstvisie en nuttige voorstellen voor het vlotter ontwikkelen van ‘stratified medicines’.
Maar ook de vorm is opmerkelijk en kan qua aanpak en structuur makkelijk als voorbeeld dienen om gelijkaardige onderwerpen of projecten overzichtelijk en motiverend op papier te zetten.
Ik ben de trotse eigenaar van een papieren versie. Wie interesse heeft kan op de7de meteen de .pdf downloaden. Een aanrader!
(KLIK VERDER OP DE COVERS VAN DE DOCUMENTEN OM DE RAPPORTEN TE DOWNLOADEN)
 | | Rechtstreekse betrokkenheid
De initiatiefnemer voor het opstellen van deze brochure is de ‘Technology Strategy Board’ (www.innovateuk.org), een organisatie die innovatie in het Verenigd Koninkrijk wil aanmoedigen. De eerste drijfveer is dus vooral economisch en strategisch, namelijk tewerkstelling en industriële innovatie bevorderen. Toch werden ook meteen een aantal partners uit de gezondheidszorg nauw betrokken bij het project. Met de Schotse NHS (National Health Service), NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence) en het Department of Health, samen met het Britse platform van kanker- en artritis onderzoek en de farmaceutische bedrijven, stonden meteen de belangrijkste stakeholders mee aan de wieg van een gemeenschappelijke visie en strategie. De patiënten zijn nadrukkelijk aanwezig. Alleen de ziekenhuizen, artsen, apothekers, enz. zijn niet rechtstreeks vertegenwoordigd (maar misschien wel via de NHS, in de meer nationaal georganiseerde gezondheidszorg in de UK).
| De geïntegreerde aanpak, van R&D over registratie en terugbetaling tot toepassing in de praktijk en waarbij iedereen mee aan tafel zit, zorgt voor een rechtstreekse betrokkenheid.
Dat is absoluut noodzakelijk om een coherente visie en een succesvolle strategie uit te werken, waarin iedereen zich kan herkennen. Het is meteen de beste manier om voldoende transparantie en vertrouwen (‘trust’) te garanderen. | Visie en actie
Het document heeft een zeer eenvoudige structuur: na een bondige inleiding en situering, stapt men meteen naar de visie (zie hiernaast) in zes duidelijke punten. Vervolgens worden 9 thema’s behandeld in een strak schema (zie figuur hieronder). Bovenaan drie blokken: links de belangrijkste karakteristieken van de huidige toestand; rechts de ‘future state’ (de ideale toestand waarheen men wil evolueren); daar tussenin een lijst met ‘obstakels en smeermiddelen’ (barriers & enablers).
| | 
| | 
| Het onderste deel van de pagina bevat links een lijst concrete voorbeelden van reeds bestaande initiatieven; rechts een lijst van voorgestelde nieuwe actiepunten.
Een dergelijke, heldere en overzichtelijke opstelling – samengebald op één blad – zorgt ervoor dat je in één oogopslag alle belangrijke elementen op een rijtje hebt die je nodig hebt om per thema te begrijpen wat er schort en hoe je dit samen wil verbeteren.
Maak voor een project dergelijke schema’s en je vermijdt te verzanden in lijvige projectvoorstellen met veel blabla. Het kan dus ook anders! Stratified Medicines: opportuniteiten...
‘Stratified Medicines’ (Wie vindt een goede Nederlandse naam? Men spreekt ook vaak van ‘Personalised medicines’) staan op de eerste rij in elk toekomstbeeld van de gezondheidszorg. Door het opsporen van biomarkers kan men actieve medicatie selectiever gebruiken en alleen toedienen aan die patiënten, waarvan men op voorhand heeft getest dat ze goed zullen reageren op de behandeling.
| | The UK Stratified Medicine Roadmap:
The Nine Themes
1. Incentivising adoption
2. Increasing awareness
3. Patient recruitment – consents and ethics
4. Clinical trials
5. Data – collection, management and use
6. Regulation and standards
7. Intellectual property
8. Bio-banks and biomarkers
9. Increasing the impact of R&D investment
| | Daardoor wordt het ook mogelijk om moleculen die vroeger onvoldoende scoorden bij het klassieke klinische onderzoek terug uit de schuif te halen: vaak stelt men vast dat ze op kleinere populaties van patiënten (geïdentificeerd aan de hand van biomarkers) toch met succes kunnen worden gebruikt. Die biomarkers zullen – zeker in de toekomst – hoofdzakelijk genetische patronen zijn, maar het hoeft niet steeds hightech te zijn: klassieke biochemische parameters worden vandaag soms ook al gebruikt om de ‘voorgestemdheid’ van patiënten te bepalen.
... en problemen!
Veel potentiëel, maar voorlopig ook nog veel problemen. Om te beginnen zijn ‘stratified medicines’ nog een grote onbekende voor zeer veel mensen in de gezondheidssector (vorige zaterdag was er geen enkele apotheker op de P4F training bij wie een belletje ging rinkelen en ook in de IFB Managementcursus was voor velen een woordje duiding meer dan welkom). | Terugbetaling in Europa
In feite is er nog een tweede waardevol rapport over hetzelfde onderwerp dat ik u niet wil onthouden. In ‘Advancing Access to Personalized Medicine: A Comparative Assessment of European Reimbursement Systems’ overloopt Susan Garfield de verschillende terugbetalings-systemen voor deze geneesmiddelen in Duitsland, Frankrijk, Italië en de UK. Tevens geeft ze een blik in de toekomst met een analyse van toekomstige initiatieven. Dit rapport is dus een waardevolle aanvulling van het dossier over ‘stratified medicines’ dat duidelijk in alle landen aan belang aan het winnen is.
| | | Daarnaast zijn er een reeks structurele problemen, die wachten op een oplossing. Enkele voorbeelden: • R&D moet breder gaan kijken, namelijk niet alleen actieve geneesmiddelen ontwikkelen, maar ook gepaste biomarkers identificeren en testsystemen ontwikkelen. • De nodige biologische stalen (incl. biobanken) en toegang tot patiëntendossiers om te onderzoeken wie wel en wie niet gebaat is met een product, ontbreken nog te vaak. • De resultaten van klinisch- en zeker van farmaco-economisch onderzoek op eenzelfde molecule zonder of met ‘stratificatie’ verschillen steeds grondig. Vaak moet dus alles opnieuw overgedaan worden, wanneer men een geschikte biomarker vindt. • Het hele onderzoek staat nog in zijn kinderschoenen: standaarden en procedures worden al doende toegevoegd en bijgeschaafd. • De AMM, HTA en terugbetalingsprocedures voor enerzijds het actieve geneesmiddel en anderzijds de biomarker tests lopen alles behalve parallel en zijn Europees en wereldwijd alles behalve gecoördineerd. • Vaak zijn de producten afkomstig van verschillende bedrijven, waardoor een coherente terugbetaling tussen test en geneesmiddel niet makkelijk / mogelijk is. | • Patiënten ‘stratifiëren’ gebeurt steeds vaker voor kankergeneesmiddelen en enkele andere pathologieën waar zeer dure producten of behandelingen met zeer veel nevenwerkingen de regel zijn. Maar op termijn is het een benadering die veel breder toegepast zal worden. Sommige toekomstscenario’s voorzien gebruik in de eerstelijn, met tests in het kabinet van de huisarts of in de apotheek. Waar wachten we op?
Hoe lossen we al die problemen op? De huidige structuren aanpassen of met een frisse kijk en ‘bottom-up’ een nieuwe strategie implementeren? De pragmatische aanpak is allicht een mengeling van beiden.
| Als het van de RIZIV administratie afhing, zou de CTG zich best soepel aanpassen aan dergelijke nieuwe fenomenen. Maar stratified medicines vergen nog veel bredere en meer doortastende hervormingen. De mentaliteit van zowat alle betrokkenen moet zich aanpassen aan de specifieke vereisten van testen en producten: van een beter gecoördineerde registratie, HTA en terugbetaling, over een totaal andere manier van omgaan met patiëntendata, tot de ethische realiteit dat soms de ene groep patiënten heel goed en een andere haast niet geholpen kan worden.
| | Biocartis haalt kapitaal op midden in de financiële crisis
Biocartis is een Belgisch biotech bedrijf, gespecialiseerd in de ontwikkeling van ‘moleculaire diagnostica’. Dat is precies de technologie die nodig is voor het opsporen van genetische biomarkers. Het jonge bedrijf is er recent in geslaagd om (midden in de financiële crisis!) €71 miljoen vers kapitaal op te halen. Vooral bedrijven zoals Janssen en Philips, die logischerwijze grote interesse hebben in dit domein stopten graag een portie risicokapitaal in het bedrijf. Kijk maar eens naar de reeds bestaande producten en toestellen die al ontwikkeld zijn. Ze staan daar klaar voor de toekomst! (MEER INFO)
| | Willen we al die mentale knoppen efficiënt en gezamenlijk kunnen omdraaien, is een zeer breed platform nodig. Dat moet zelf een eigen visie en strategie kunnen uitwerken en moet vervolgens ook de wettelijke en financiële middelen krijgen om deze ook effectief uit te voeren.
Het rapport van de UK wijst de weg: het kan! Dirk Broeckx -- 21 november 2011 |
