De mediastorm rond Soliris en Alexion doet de farmasector geen goed. Maar in feite is het slechts het topje van een veel grotere ijsberg, waarop de geneesmiddelensector schipbreuk aan het lijden is.

Dit is een verhaal over ‘Trust’ (of het gebrek eraan), Patenten (en de vraag of we ook zonder kunnen), QALY’s (die vandaag haast onmeetbaar zijn) en RCT’s (de oorzaak van alle kwaad).

‘Trust’
Op een ogenblik dat de sector, samen met de overheid moet zoeken naar nieuwe businessmodellen, is niemand ermee gediend dat de perceptie wordt versterkt dat geneesmiddelenprijzen exorbitant hoog zijn, dat een bedrijf niet toegeeflijk wil zijn, terwijl het over een levensnoodzakelijke geneesmiddel gaat en dat de grens vervaagt tussen gerechtvaardigde steun aan een patiëntenvereniging en het misbruik ervan voor eigen economische belangen.

In zijn commentaar vandaag, pleit Chris Van Hul (LOZ) voor een Europese aanpak, met meer transparantie van de prijzen.

Elke mediastorm drijft de farma sector verder weg van de vertrouwensbasis met de overheid en de media, noodzakelijk om fundamentele hervormingen mogelijk te maken. Die zijn nodig omdat het huidige businessmodel ferme deuken krijgt.

Uiteindelijk draait dit hele verhaal rond ‘Trust’ en het nijpende gebrek eraan. Wie ooit Steven Covey daarover hoorde praten, weet hoe sterk vertrouwen kan zijn, om samen moeilijke problemen te overwinnen. Maar ook hoe moeilijk het is vertrouwen op te bouwen en hoe makkelijk het kan kwijtgespeeld worden.

‘Trust’ wordt niet opgebouwd met woorden en verklaringen, maar met daden. Vertrouwen ontstaat wanneer partijen zich fundamenteel erkend en gerespecteerd voelen. Het groeit wanneer ze samen dingen realiseren. Een lastig akkoord, onder mediadwang bereikt, telt daarvoor niet mee.

pharma.be, bij monde van Leo Neels, laakte moedig de houding van zijn eigen lid. De koepel wil vertrouwen en haalbare oplossingen blijven bouwen op basis van het Stabiliteitspakt dat het met de regering afsloot. Maar dat blijven ‘slechts’ compromissen op basis van de wereld zoals we die vandaag kennen.

Patenten
Een kleine maand geleden stond het in de Standaard: “India zet westerse farmaceuten buitenspel”. Het Hooggerechtshof verwierp de patentaanvraag van Novartis voor Glivec, omdat de gevraagde prijs (€1.730 per maand) 15 maal hoger is dan de €115 per maand die de Indiase generiekfirma’s ervoor aanrekenen. Het argument dat 90% van de patiënten helemaal niet hoeven te betalen, sneed voor het Hooggerechtshof geen hout.

India verplicht artsen overigens sinds vorig jaar om op stofnaam voor te schrijven. Vergeet niet dat India de I is in BRIC. Eén van de “emergent economy” landen, waar de geneesmiddelenindustrie nog groei zou kunnen realiseren, nu de Westerse industrielanden voor een aantal jaren van nulgroei lijken te staan.

Het wordt steeds duidelijker dat overheden in de hele wereld het steeds lastiger gaan krijgen met de patentbescherming, nochtans de hoeksteen van het huidige businessmodel van de geneesmiddelensector.

Zijn er een alternatieven en worden ze ernstig genoeg overwogen? 

Kijk eens naar het “open innovation” model (Henry Chesbrough, e.a.), met name de manier waarop “open source” software ontwikkeld wordt.

Er zijn voorbeelden van “crowd funding” en “wisdom of the crowds” protocollen, waarmee – ook bij de R&D van medicatie – geëxperimenteerd wordt.

Denk eens aan de moeilijke combinatie van biomarker testen en de corresponderende therapieën – vaak ontwikkeld door verschillende bedrijven, maar gericht op éénzelfde doelgroep en pathologie – en je ziet meteen dat fundamenteel nieuwe businessmodellen nodig zijn. Waarbij de prijs niet langer bepaald kan worden door één bedrijf dat gigantische bedragen gedurende vele jaren op het spel zet, zonder enige zekerheid op uiteindelijk zakelijk succes.

Kan men zich een wereld voorstellen zonder intellectuele eigendom en patenten op geneesmiddelen?

QUALY’s en DALY’s
Het doel van gezondheidszorg is gezondheid produceren. Verkoop geen producten, maar complete oplossingen. Bekijk even wat Richard Barker hierover vertelde tijdens de Belgian Pharmaceutical Conference. Een scherpe analyse en een constructieve oplossing.

In de luchtvaartindustrie toonden General Electric en Rolls Royce dat alternatieven voor ‘heilige’ (maar in feite versleten) businessmodellen mogelijk zijn. Verkoop en onderhoud geen vliegtuigmotoren aan luchtvaartmaatschappijen, maar laat je als ‘leverancier van stuwkracht’ betalen voor elk productief vlieguur dat met je motoren gevlogen wordt. Plots lopen de belangen van de leverancier en de klant perfect parallel. De luchtvaartmaatschappij hoeft geen fortuinen meer te investeren in de aankoop van motoren en het onderhoud ervan (dat daarom trouwens altijd teveel geld en tijd zal kosten); het betaalt slechts voor de vliegtijd, tijdens dewelke omzet en winst gerealiseerd wordt.

De twee dingen die de sector tegenhouden om een gelijkaardig model te ontwikkelen is de angst om het huidige model los te laten en het gebrek aan maatstaven en meetinstrumenten om de ‘gezondheidsoutput’ van behandelingen effectief meetbaar te maken.

Misschien richten we het onderzoek dus op de verkeerde doelen en moet de sector werk maken van het (gezamenlijk?) ontwikkelen van een efficiënt meetinstrument voor geproduceerde QALY’s (Quality Adjusted LifeYears) of vermeden DALY’s (Disease Adjusted LifeYears).

RCT of RLD
Dan zal men ook merken dat een tweede hoeksteen van de geneesmiddelensector ook grote barsten vertoont: de Randomized Controlled Trial (RCT) in zijn huidige vorm is in feite de oorzaak van veel problemen.

Want het is precies deze onmisbare maar ook zeer kostbare vorm van klinisch onderzoek die aan de basis ligt voor de steeds hogere prijzen van nieuwe geneesmiddelen. Zeker wanneer men van een bedrijf verwacht dat het volledige R&D parcours (fase I tot III + farma-economische studies) eerst wordt afgelegd, vooraleer men voor terugbetaling in aanmerking komt, kost dit gigantisch veel geld.

Tijdens RCT’s worden patiënten verzorgd met een veelbelovend nieuw product, maar toch moet het bedrijf de volledige rekening betalen en krijgt het in ruil daarvoor het patent.

Stel dat dit een proces wordt waarbij de ziekteverzekering en de leverancier van het geneesmiddel samen in dezelfde boot zitten en samen investeren. Hoe zou de wereld er dan uit zien? PWC wees een aantal jaren gelden al de weg met het Live Licening model. Dat veronderstelt wel dat je methodes op punt stelt om met "real life data" (RLD) de toegevoegde waarde van je product en de mogelijke nevenwerkingen bloot te leggen (meteen in combinatie met andere geneesmiddelen en met "het echte leven" !).

Het voordeel van een dergelijke aanpak is wel dat je veel sneller "op de markt" komt (zij het, in het begin, voor kleinere populaties en nauwere indicaties; maar die kunnen stapsgewijze uitgebreid worden). Een tweede voordeel is dat er nooit een overgang hoeft te zijn van de fase van "onderzoek & ontwikkeling" naar "post marketing surveillance", want beiden lopen naadloos in elkaar over. (toegevoegd 9 mei; DB)

Er wachten ons sowieso woelige jaren. De vraag is alleen of we in de geneesmiddelensector alleen in de boot willen zitten, dan wel of we leren samen te werken met anderen. Zelfs al lijken het vandaag ‘tegenstanders’; ziekteverzekeraars en leveranciers van behandelingen zijn gedoemd om elkaar te vinden in dezelfde bot en in vertrouwen naast elkaar – niet tegen elkaar – te roeien.

Daarom is Solaris slechts het topje van een ijsberg.

Dirk BROECKX – 7 mei 2013